北京10家醫院入選罕見病用藥“白名單”
北京市衛生健康委日前公布2024年罕見病藥品保障先行區醫療機構“白名單”。北京協和醫院、北大醫院、北京兒童醫院、首兒所、宣武醫院、北醫三院、天壇醫院、北大人民醫院、積水潭醫院、解放軍總醫院第一醫學中心入選。 根據《北京市推動罕見病藥品保障先行區建設工作實施方案（試行）》，本市以臨床需求為導向，建立涵蓋罕見病臨床急需藥品臨時進口、流通、使用全過程的罕見病藥品保障先行區“白名單”制度，旨在打通政府部門前置指導、進口企業保稅備貨、一次審批多次進口通關等罕見病臨床急需藥品臨時進口便利化保障通道。該制度包括醫療機構、罕見病臨床急需藥品、藥品進口企業3個“白名單”。對于納入“白名單”的罕見病臨床急需藥品，由選定的藥品進口企業保稅備貨，指定的醫療機構在國家批準的數量范圍內可根據臨床需求多次進口使用。來源可查、去向可追，推動“人等藥”向“藥等人”轉變。 醫療機構“白名單”由市衛生健康委組織遴選和認定，并實行動態調整。納入“白名單”的醫療......閱讀全文
北京10家醫院入選罕見病用藥“白名單”
北京市衛生健康委日前公布2024年罕見病藥品保障先行區醫療機構“白名單”。北京協和醫院、北大醫院、北京兒童醫院、首兒所、宣武醫院、北醫三院、天壇醫院、北大人民醫院、積水潭醫院、解放軍總醫院第一醫學中心入選。 根據《北京市推動罕見病藥品保障先行區建設工作實施方案（試行）》，本市以臨床需求為導向，
抗癌藥品和罕見病藥品清單公布
為鼓勵制藥產業發展，降低患者用藥成本，現將第三批適用增值稅政策的抗癌藥品和罕見病藥品清單等公告如下：? 一、自2022年12月1日起，本公告附件1中的抗癌藥品和罕見病藥品，按照《財政部 海關總署 稅務總局 國家藥品監督管理局關于抗癌藥品增值稅政策的通知》（財稅〔2018〕47號）、《財政部 海關總
歐美大力鼓勵罕見病藥品研發－積極搶占罕見病藥物市場
據《世界報》報道，愛爾蘭希爾生物制藥公司12日宣布，以52億美元收購美國罕見病藥物研制企業NPS制藥。希爾公司首席執行官弗萊明·奧恩斯科夫表示，公司未來將把重點轉向罕見疾病藥物領域。 世界衛生組織將罕見病定義為患病人數占總人口0.065%到0.1%之間的疾病或病變。罕見病一般為慢性、嚴重性疾病
蔡威委員：完善罕見病藥品進口檢驗流程
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/3/518576.shtm近日，全國政協委員、上海市兒科醫學研究所所長蔡威指出，長期以來，我國上市的大多數罕見病藥物以進口為主，罕見病藥品進口流程完善直接關系到罕見病患者用藥的可及性。 蔡威為了緩解目前
為了進口藥－北京加速跑
海關數據顯示，2024年上半年，北京地區醫藥健康產業進出口額810.6億元，其中醫藥材及藥品進口額645.6億元，居全國首位。踏入醫藥進口產業的匯聚地——北京首都國際機場臨空經濟區，能深切感受到多項開創性政策催生出的增長活力。建立罕見病藥品保障先行區、推進跨境電商銷售醫藥產品試點、開設進口生物制品檢
正式官宣，北京取消醫院用藥數量限制
4月17日，《北京市支持創新醫藥高質量發展若干措施（2024年）》（簡稱《措施》）正式發布并即日起生效，由市醫保局、市金融委、市發改委等9部門聯合推出，旨在為創新藥的臨床研究、審批、應用與支付提供全方位政策支持，標志著創新藥步入高速發展的黃金期。《措施》亮點紛呈，尤其在臨床應用層面：取消醫療機構藥品
安徽省罕見病專科聯盟成立－24家醫療機構首批加盟
2月28日是第16個“國際罕見病日”。為提升安徽省罕見病規范化診治水平，有效整合醫療資源，發揮各方力量，推進罕見病早診、早治、早預防，當天上午，安徽省罕見病專科聯盟在中國科學技術大學附屬第一醫院（安徽省立醫院）（以下簡稱中國科大附一院）成立。該聯盟由中國科大附一院牽頭，聯合省、市、縣、區醫療衛生單位
罕見病真的罕見嗎？
“如果有一天，疾病的細分超過了分子的尺度，那么世界上可能就沒有“罕見病”了，而“病”也就會從一種“非常態”變成一種“常態”。因為沒有一個人是完美的，我們總是攜帶著幾個甚至數個有缺陷的基因。從這個意義上來說，現在為罕見病所作出的努力，不是為了這群現在看來“極其少”的人，而是為了我們所有這些距離“罕
“罕見”的堅強|罕見病，其實從不罕見
萬分之一的變數，可能是生命的奇跡，也可能是一個難以治愈的醫療難題，罕見病，就是這樣一個存在。2008年，歐洲罕見病組織將每年2月的最后一天定為國際罕見病日。在2月28日第十四屆國際罕見病日即將到來之際，讓我們將目光再次聚焦這一群體。 “好像被冰雪凍住，從手指、手臂，到腿，冰凍的感覺一路蔓延，直
“罕見”的堅強|罕見病，其實從不罕見
萬分之一的變數，可能是生命的奇跡，也可能是一個難以治愈的醫療難題，罕見病，就是這樣一個存在。2008年，歐洲罕見病組織將每年2月的最后一天定為國際罕見病日。在2月28日第十四屆國際罕見病日即將到來之際，讓我們將目光再次聚焦這一群體。 “好像被冰雪凍住，從手指、手臂，到腿，冰凍的感覺一路蔓延，直
罕見病：太過罕見，難以開發？
對于那些被罕見病折磨的患者們來說，他們的病癥通常都是一種孤立的存在。對于病癥的整體知識很少，診斷和治療的過程往往是長時間而且非常痛苦的。這些罕見病受害者大多數是年輕人或是兒童。 罕見病往往是先天性的或與基因問題有關，其中一部分是由于癌癥或自體免疫問題或是傳染性疾病引起的。這些疾病都很復雜、嚴重
國家醫保藥品目錄已納入40余種罕見病用藥
為破解罕見病患者用藥難題，有關部門在行動。記者從18日在京舉行的2021年中國罕見病大會了解到，截至目前，國內共有60余種罕見病用藥獲批上市，其中已有40余種被納入國家醫保藥品目錄，涉及25種疾病。 自2018年成立以來，國家醫療保障局每年一次動態調整醫保藥品目錄，罕見病用藥也在調入之列。同時
共計2860種藥品！達67％罕見病用藥已納入醫保
截至目前，已有2860種藥品進入國家醫保目錄，國內67%的已上市罕見病用藥都在其中，大大減輕了患者的用藥負擔。10年間，我國醫保參保人數從5.4億增加到13.6億。同時，我國建成了全世界規模最大的基本醫療保障網。為了一個更高質量、更可靠的全民醫療保障體系，國家一直在努力！
孤兒藥藥品供應保障現狀調查:罕見病醫藥洼地待填補
目前，我國罕見病患者的藥品供應保障存在哪些問題？造成這些問題的原因有哪些？有哪些可能的改善途徑？帶著這些問題，《經濟日報》記者走訪了患者、專家、藥企以及有關部門等。 創新型“孤兒藥”難尋“中國造” 近日，記者在北京見到了黏多糖貯積癥I型患者張笑。黏多糖貯積癥是一種罕見隱性遺傳疾病，患者身體呈
11家藥企和醫療機構聯手開啟罕見腫瘤研究
7月31日，世界首個由藥企和醫療機構聯手主攻罕見腫瘤的研究開航。 日本國立癌癥中心腫瘤醫院主導的這個研究，可謂日版“腫瘤登月計劃（Cancer Moonshot）”，但是與美國的計劃不同，這個計劃針對的都是罕見腫瘤。 那么，什么是罕見腫瘤？根據這個研究，罕見癌的定義如下： 年間發病率少于1
超100種藥品被納入醫保目錄，卡住罕見病藥物的還有什么
兩會期間，要問醫藥界什么話題最受全國人大代表、政協委員們的關注：創新、醫保、罕見病排在前三。其中罕見病尤值得一提，行業共識里，罕見病藥品的問題本質上是創新藥面臨的所有問題的集合，因而建議提案也不在少數，覆蓋研發、診療、支付、進院各個環節。 罕見病診療進入新的時代 過去一年多時間里，我國在罕見
罕見病藥品注冊申請，可有條件接受境外臨床試驗數據
7月10日，國家藥品監督管理局發布《接受藥品境外臨床試驗數據的技術指導原則》（以下簡稱《原則》）。《原則》指出，對于用于危重疾病、罕見病、兒科且缺乏有效治療手段的藥品注冊申請，經評估其境外臨床試驗數據屬于“部分接受”情形的，可采用有條件接受臨床試驗數據方式，在藥品上市后收集進一步的有效性和安全
罕見病，你了解多少
“熊貓寶寶”（戈謝病）、“藍嘴唇”（肺動脈高壓）、“牽線木偶人”（多發性硬化癥）……這一個個看似美麗又可愛的名字背后，是很多罕見病患者的痛。 每年2月的最后一天，是國際罕見病日。今年的國際罕見病日，中國首部《罕見病診療指南（2019年版）》正式發布，為121種罕見病診療提供依據。與此同時，國家衛健
－“罕見病”的經濟療法
人類正以類似行為藝術的方式對抗著上天的捉弄。 2014年夏天，人們往自己身上傾倒著一桶又一桶冰水。娛樂感爆棚的“冰桶挑戰”以病毒式傳播讓“罕見病”獲得了罕見的社會關注。 絕大多數罕見病是基因缺陷所致，而醫學問題也有其經濟學療法。 經濟杠桿激勵“孤兒藥”研發 “冰桶挑戰”讓人們關注漸凍癥，
國家藥監局擬規定：醫療機構不得郵售藥品
即日起，國家藥監局網站向社會各界公開征求對《醫療機構藥品質量監督管理辦法》的意見。辦法明確指出，醫療機構不得以郵售等方式經營或者變相經營藥品。 郵售藥品是當前一種常見的藥品銷售方式，近年來被一些不法分子利用，成了假冒偽劣藥品進入流通市場的一種途徑，同時還有一些醫療機構自制的藥品和制劑，依照
罕見病不再“罕見”？孤兒藥市場前景良好
罕見病，又稱“孤兒病”，泛指一類發病率極低的疾病。世界衛生組織（WHO）將罕見病定義為“患病人數占總人口0.065-0.1%的疾病或病變”。 中國罕見病發展中心（CORD）創始人和主任黃如方先生曾在報告中這樣描述罕見病： 這是最壞的時代： 國際確認的罕見病有6000-7000種，約占人類疾
3月新規：首批21個罕見病藥品減按3％征增值稅
首批21個罕見病藥品減按3%征增值稅、新《ZL代理條例》實施、民政部制定《“孤兒醫療康復明天計劃”項目實施辦法》、……3月起，一批新的法律法規將影響我們的生活。3月起首批21個罕見病藥品減按3%征增值稅 2月11日召開的國務院常務會議部署加強癌癥早診早治和用藥保障的措施，決定對21個罕見病藥品
北京市增加生物醫藥研發用物品進口試點
? ?為推動落實《北京市加快醫藥健康協同創新行動計劃（2021年-2023年）》，進一步激發我市生物醫藥產業創新活力，促進我市生物醫藥領域研發能力持續提升，近日，市藥監局、市科委中關村管委會、市經信局、市商務局、北京海關于聯合印發了《北京市生物醫藥研發用物品進口試點方案》（以下簡稱《試點方案》），
藍皮書：兒童罕見病病例占湖南省罕見病登記病例19％
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/9/508160.shtm9月8日至10日，第十二屆中國罕見病高峰論壇在長沙舉辦。論壇現場發布了由中南大學湘雅醫院、長沙市湘醫公益慈善服務中心、湖南省醫院協會罕見病管理專業委員會共同完成的《湖南省罕見病診療協作
聚焦第二屆國際罕見病聯盟會議－讓“罕見”不再罕見
2014年11月9日，為期三天的第二屆國際罕見病研究聯盟會議在深圳福田大中華喜來登酒店順利落下帷幕。本次會議在國際罕見病研究聯盟、華大基因、中華醫學會醫學遺傳學分會、中國稀有病聯盟、中國罕見病發展中心及國家基因庫和中華醫學會的參與和支持下，創下了罕見病會議史上規模最大、參會人員最多、演講人員水平
北京市醫保局：醫療機構集采全部執行網上采購
北京市醫保局發布通知，要求參加藥品、醫用耗材陽光掛網采購和集中帶量采購的所有醫療機構，均應在招采子系統開展相關產品網上采購，做到全品種全用量網上采購。 市醫保局介紹，本市所有公立醫療機構（含軍隊醫療機構）作為采購主體，均應參加本市藥品、醫用耗材陽光掛網采購和集中帶量采購工作。非公立醫保定點醫療
法國禁止任何形式的醫療機構或藥品做廣告
法國街道兩邊琳瑯滿目的廣告牌上，幾乎從未見過醫院的廣告。這是因為法國禁止所有醫療機構做廣告。法國政府對此稱，行醫不是經商，經營醫院絕不能使用商業規則。 法國《公共健康法》和《醫療職業道德法》規定，禁止任何形式的醫療機構或藥品做廣告。也就是說，無論是公立醫院、醫生，還是私人診所，都禁止做商業廣告
關于印發醫療機構藥品集中采購工作規范的通知
衛規財發〔2010〕64號 各省、自治區、直轄市衛生廳局、糾風辦、發展改革委（物價局）、監察廳局、財政廳局、工商行政管理局、食品藥品監管局（藥品監管局），新疆生產建設兵團衛生局、糾風辦、發展改革委、監察局、財務局、食品藥品監管局： ???????? 2001年11月，國務院6部
法國禁止任何形式的醫療機構或藥品做廣告
法國街道兩邊琳瑯滿目的廣告牌上，幾乎從未見過醫院的廣告。這是因為法國禁止所有醫療機構做廣告。法國政府對此稱，行醫不是經商，經營醫院絕不能使用商業規則。 法國《公共健康法》和《醫療職業道德法》規定，禁止任何形式的醫療機構或藥品做廣告。也就是說，無論是公立醫院、醫生，還是私人診所，都禁止做商業廣告
基因療法遏制罕見腦病
在ALD患者的大腦中，保護神經的髓鞘消失了。圖片來源：Frank Gaillard 基因治療正在兌現自己的承諾——在男孩中抑制了一種罕見致死性腦病的發作。 科學家在日前于華盛頓哥倫比亞特區召開的美國基因與細胞治療學會年會上發布的一項新研究成果顯示，在利用基因工程病毒向細胞中傳送一種基因從而補