基因療法：改良HIV為患者導入健康基因
據國外媒體報道，所謂基因療法，就是利用正常基因填補或替代基因疾病中某些病變或缺失的基因的治療方法。近年來，英國牛津和美國費城的一些研究人員宣布，他們對因患有罕見基因疾病而影響視力的病人們進行了治療，成功使他們的視力獲得改善。意大利的科學家們也宣布，他們使患有另外兩種基因疾病的病人病情得到了減輕。這些研究結果，以及Web of Science網站上記錄的引文統計，都著眼于基因療法中的一個類別——而它從誕生伊始，就可謂是備受阻撓。 1980年，加州大學洛杉磯分校(UCLA)的一名研究人員馬丁·J·克萊因(Martin J. Cline)受到了美國研究機構的譴責，因為他試圖使用基因療法治療地中海貧血(thalassemia)，這在當時看來是一種違背道德的行為。克萊因原本獲準在該療法中使用兩種各自獨立的基因，然而在進行實驗時，他采用的卻是兩種與同一質粒載體相連的基因。也就是說，他成了首次將重組DNA應用于人體的人。然而，這種療法......閱讀全文
人造病毒突破基因治療瓶頸
最近，西班牙巴塞羅那自治大學（UAB）生物技術和生物醫學研究所納米生物學部門的研究人員，在Antonio Villaverde的指導下，成功地制備了一種人造病毒——能夠自組裝并形成納米顆粒的蛋白質，能夠包圍DNA片段，穿透細胞，以一種非常不同的方式到達細胞核，然后在那里釋放治療性DNA片段。這一成果
－人造病毒突破基因治療瓶頸
最近，西班牙巴塞羅那自治大學（UAB）生物技術和生物醫學研究所納米生物學部門的研究人員，在Antonio Villaverde的指導下，成功地制備了一種人造病毒——能夠自組裝并形成納米顆粒的蛋白質，能夠包圍DNA片段，穿透細胞，以一種非常不同的方式到達細胞核，然后在那里釋放治療性DNA片段。這一
HIV病毒的基因治療技術的介紹
在美國國家衛生研究院（NIH）的一項臨床試驗中，一種引導人體產生某種針對艾滋病病毒的特定抗體的新方法讓參與者持續產生了一年多的抗體。這種藥物傳遞技術使用一種無害的病毒將一種抗體基因傳遞到人體細胞中，使人體能夠在較長時間內產生抗體。據研究人員報告，隨著進一步的發展，這種策略可以應用于預防和治療各種
基因治療藥物遞送之腺相關病毒（AAV）
2012年，首個基因治療藥物Glybera獲歐盟批準，該藥物基于腺相關病毒（AAV）載體用于家族性脂蛋白脂酶缺乏（LPLD）成人患者的治療。 去年，FDA批準的第一個體內基因療法是Luxturna，同樣使用AAV作為遞送載體，它被施用于眼睛以治療罕見的遺傳性失明。 AAV是一種約26nm大小
IL10基因裝備病毒有望更好治療胰腺癌
兩種不同的方法的組合，即病毒治療及免疫治療組合顯示出治療胰腺癌的“巨大潛力”。 一項由英國慈善胰腺癌癥研究基金會資助的研究調查是否溶瘤牛痘病毒（經修飾以選擇性地感染和殺死癌細胞的病毒）通過裝備能調節機體免疫系統的一個基因后，能否更有效治療胰腺癌。 雖然實驗研究表明組合后既可以殺死癌細胞，也可
英國用轉基因皰疹病毒治療頭頸癌獲成功
北京時間8月4日消息，據國外媒體報道，英國醫生使用轉基因皰疹病毒成功治療了頭頸癌。此外，研究還發現，將放射療法和化學療法結合起來治療癌癥比只使用一種療法效果好。 科學家對這種常見的病毒進行了基因改良以使得它能在癌細胞而不是健康細胞里面繁殖。然后爆炸殺死癌細胞，并且通過表達一個人
“溶瘤病毒”正在成為基因治療的當家花旦
上周，一篇發表在頂尖醫學期刊《新英格蘭醫學雜志》（NEJM）上的研究引起了行業的廣泛關注。來自杜克大學癌癥研究所的研究發現，一款突破性的病毒療法顯著延長了膠質母細胞瘤患者的生命。 研究人員們使用的是一種經過改造的脊髓灰質炎病毒。它能針對表達CD155的腫瘤細胞，選擇性地入侵并進行復制，最終導致
PNAS：基因治療中如何讓轉運病毒躲過免疫系統
很多患者都無法參與基因治療的臨床試驗，因為他們的免疫系統識別和對抗用于治療的病毒。現在，美國佛羅里達大學和北卡羅來那大學的研究人員發現了一種解決方案，可以讓這些病毒逃避人體正常的免疫反應。這個發現發表在5月29日的美國國家科學院院報（PNAS）上。 在基因治療過程中，基因工程修飾過的病毒被用來
Celigo技術在基因治療和病毒研究中的應用（一）
Biogen于1978年由幾位著名的生物學家，包括愛丁堡大學的Kenneth Murray、麻省理工學院的Phillip Allen?Sharp，以及哈佛大學的Walter Gilbert和Charles Weissmann在日內瓦成立。后來，Walter Gilbert和Phillip A
研究發現用于基因治療的病毒或有致癌風險
就在基因治療似乎終于實現了它的承諾之際，一項研究喚起了人們對病毒載體的長期擔憂——很多努力正是依賴于病毒載體將治療基因導入患者體內。這種“載體”是腺相關病毒（AAV）的一個精簡版本，人們認為它是安全的，因其幾乎不會將攜帶的人類DNA編織到細胞染色體中，而這有可能激活致癌基因。 但一項針對10年
Celigo技術在基因治療和病毒研究中的應用（二）
蝕斑實驗流程示例見下圖：經典的病毒感染滴度就是通過蝕斑實驗來測定的。通常，將細胞接種在多孔培養板中形成匯合的單細胞層。在第二天，將細胞用稀釋的病毒樣品接種一段特定的時間（時間取決于滴定的輔助病毒）。除去接種物并用新鮮培養基換液，再將細胞孵育若干天，直到形成大到足以通過肉眼觀察和計數的蝕斑。傳統的蝕斑
Celigo技術在基因治療和病毒研究中的應用（三）
Disucssion這里所介紹的使用熒光檢測的自動蝕斑計數方法有助于加快蝕斑檢測的速度。但是，有幾種類型的感染性病毒滴度實驗不會形成蝕斑。半數組織培養感染劑量（TCID50）就是另一種常用的病毒滴定方法。TCID50是終點稀釋測定法，用于確定感染50％接種細胞所需的病毒樣品稀釋度。由于蝕斑和TCID
改良的病毒載體讓基因治療眼疾更加安全有效
美國加州大學伯克利分校的科學家研發出了一種更加簡單高效的向眼睛細胞插入基因的技術，從而將基因治療從醫治遺傳性視力缺陷如色素性視網膜炎擴展到了由于衰老而導致的退行性眼病，如黃斑病變。 與當前已有的療法不同，這種新的手術實施起來相當快速且不對患者造成創傷，它可以將正常的基因遞送至視網膜上常規技
病毒介導基因轉移
病毒介導基因轉移：前述的化學和物理方法都是通過傳染方式基因轉移。病毒介導基因轉移（viral mediatedgene transfer）是通過轉換方式完成基因轉移，即以病毒為載體（vector），將外源目的基因通過基因重組技術，將其組裝于病毒上，讓這種重組病毒去感染受體宿主細胞，這種病毒稱為病毒運
關于漢坦病毒的病毒基因分析
J.W.Song等從韓國絨鼠（Eothenomys regulus）分離了兩株PUU相關病毒，命名為Muju（MUJ）病毒。兩株病毒G2基因241bp片段序列存在1.2%差異，G2基因241bp片段和S基因208bp片段與PUU病毒相應片段序列的同源性分別為79.5%～83.4%和80.3%～8
采用復制缺陷的腺病毒進行基因治療的技術優勢
①該病毒可感染分裂和非分裂的細胞，并能得到大量基因產物，對神經細胞、心肌細胞等基因缺陷的糾正有特殊意義；②病毒顆粒相對穩定，并易于純化和濃縮，且感染力不降低；③可有效轉導多種靶細胞后而少游離于細胞基因組外，并持續表達；④已用于基因治療的Ad5屬腺病毒C亞群，無致癌性。前述的新腺病毒載體還有一大優點是
溶瘤病毒：基因治療時代的寵兒－實體瘤攻克的利器
免疫療法被譽為癌癥治療中改變游戲規則的角色，但是有許多患者對檢查點抑制劑如PD-1抗體Keytruda等治療的響應率較低，例如在黑色素瘤中，PD-1藥物的響應率約為三分之一，具體取決于適應癥。因此，尋求增加患者免疫治療反應率的制藥公司正在轉向溶瘤病毒的開發。 溶瘤病毒被定義為基因工程或天然
生化與細胞所腫瘤的靶向基因病毒治療研究獲新成果
3月17日，基因治療領域國際專業期刊《基因治療》（Gene Therapy）在線發表了中科院上海生命科學研究院生化與細胞所劉新垣院士研究組關于“腫瘤的靶向基因-病毒治療”（Cancer Targeting Gene-Viro-Therapy, CTGVT）策略的最新研究成果。
溶瘤病毒：基因治療時代的寵兒－實體瘤攻克的利器
免疫療法被譽為癌癥治療中改變游戲規則的角色，但是有許多患者對檢查點抑制劑如PD-1抗體Keytruda等治療的響應率較低，例如在黑色素瘤中，PD-1藥物的響應率約為三分之一，具體取決于適應癥。因此，尋求增加患者免疫治療反應率的制藥公司正在轉向溶瘤病毒的開發。 溶瘤病毒被定義為基因工程或天然
基因治療創新多重技術組合嚴控腺相關病毒（AA...（一）
基因治療-創新多重技術組合嚴控腺相關病毒（AAV）質量基因治療是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，從而達到治療目的。所有基因療法都利用病毒或非病毒載體將DNA或RNA輸送到宿主細胞中。與非病毒載體（如陽離子脂質或化學載體）相比，病毒載體感染宿主細胞的效率更高，但同時它
基因治療創新多重技術組合嚴控腺相關病毒（AA...（二）
篩選抗體檢測動態范圍將市售AAV2（1x1013?GC/mL，33.8μg/mL）進行從1：8至1：256的2X倍比稀釋，Wes檢測VP1/VP2/VP3。Maurice表征AAV電荷異質性與所有治療藥物一樣，基因療法，需要表征包裝藥物的遞送載體電荷等。使用全柱成像毛細管等電聚焦電泳法（icIEF）
基因治療創新多重技術組合嚴控腺相關病毒（AA...（三）
靈敏度及線性將變性的AAV2從?3 x 1012?GC/mL連續滴定至?3 x 1011?GC/mL（圖6）以建立方法的靈敏度。該滴定范圍內觀察到很強的線性相關性，R2為0.9956。監測AAV顆粒穩定性對完整的AAV樣品進行溫度壓力測試，以確定是否可以使用Maurice監測病毒載體的穩定性或衣殼蛋
基因治療的治療策略
基因矯正糾正致病基因中的異常堿基，而正常部分予以保留。基因置換指用正常基因通過同源重組技術，原位替換致病基因，使細胞內的DNA 完全恢復正常狀態。基因增補把正常基因導入體細胞，通過基因的非定點整合使其表達，以補償缺陷基因的功能，或使原有基因的功能得到增強，但致病基因本身并未除去基因失活將特定的反義核
病毒癌基因的定義
病毒癌基因（viral oncogene）：是存在于致癌DNA病毒和一部分逆轉錄病毒基因組中能使靶細胞發生惡性轉化的基因。它不編碼病毒結構成分，對病毒無復制作用，但是當受到外界的條件激活時可產生誘導腫瘤發生的作用。
什么是病毒癌基因？
它不編碼病毒結構成分，對病毒無復制作用，但是當受到外界的條件激活時可產生誘導腫瘤發生的作用。
重要病毒測序完成：基因交換病毒很棘手
生物通報道：研究人員已經對來自大猩猩和黑猩猩的埃博拉病毒進行了首次測序，并且發現這種病毒比之前想象的更加易變。令人意外的是，他們還發現這種病毒的不同病毒株能夠交換基因——這意味著開發一種成功疫苗將變得更難。 埃博拉病毒（Ebola virus）能導致發燒和出血，并且90％的感染者會死亡。自1976
治療乙型肝炎病毒的新治療途徑
盡管有有效的保護性疫苗，根據世界衛生組織的估計，全世界仍有超過2.5億人被慢性感染。HBV感染與肝硬化，肝衰竭和肝細胞癌相關，每年導致約100萬人死亡。迄今為止，尚無能完全消除該病毒并為慢性HBV感染提供治療的特異性治療方法。然而，令人驚訝的是，約有1%的慢性HBV感染個體被稱為自然控制者，能夠自發
概述漢坦病毒的治療原則
自20世紀80年代初成功分離病毒以來，HFRS和漢坦病毒的研究取得了大量成果，尤其近年來滅活疫苗的研制成功，為有效預防本病創造了條件。但我們在病原學、實驗診斷、免疫病理和分子生物學等方面與國外研究尚有差距，仍存在許多有待解決的問題。隨著今后研究的深入，對本病認識的逐步加深，才能最終有效控制本病在
EB病毒感染的治療
EBV感染目前尚無特效治療，疾病大多能自愈，治療為支持性的，抗病毒藥物可以抑制EBV復制，但有研究認為無效，激素僅在有貧血、血小板減少等情況下應用。
基因治療介紹
基因治療（gene therapy)是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病，以達到治療目的。也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和新技術。例