伴隨診斷醫療器械或FDA認可，有望用于癌癥治療
Caris Life Sciences公司近日宣布，美國FDA已經授予該公司開發的MI Transcriptome伴隨診斷（CDx）測試突破性醫療器械認定。這一檢測旨在發現實體瘤中的基因融合，幫助臨床醫生發現能夠從特定靶向療法中獲益的癌癥患者。Caris公司計劃在今年晚些時候遞交上市前批準（Pre-Market approval）。 基因融合是經常驅動腫瘤進展的遺傳變異，因此，它們也是治療癌癥患者的重要靶點。著名的“廣譜”抗癌藥Vitrakvi就是一款靶向NTRK基因融合的靶向療法。MI Transcriptome CDx不但能夠區分不同類型的基因融合，而且能夠將基因融合與其它基因結構重組區分開來。它還有可能發現以前未被描述過的基因結構變化。這對發現能夠對靶向療法產生強烈反應的患者非常重要。 MI Transcriptome CDx是一種基于下一代測序技術的體外診斷測試。它可以通過RNA測序，從福爾馬林固定石蠟嵌入（FF......閱讀全文
美國FDA已優先受理默沙東Keytruda療法
腫瘤免疫治療巨頭默沙東（Merck & Co）近日宣布，美國FDA已受理PD-1腫瘤免疫療法Keytruda（中文商品名：可瑞達，通用名：pembrolizumab，帕博利珠單抗）的一份補充生物制品許可申請（sBLA）并授予了優先審查。該sBLA尋求批準Keytruda一個新的適應癥，用于高風險
FDA推出“新冠病毒療法加速計劃”
為了加快應對新冠病毒病（COVID-19）疫情的發展，美國FDA日前宣布，為COVID-19潛在療法制定了一項加速批準計劃（Coronavirus Treatment Acceleration Program，CTAP）。該計劃將利用一切可用的資源，盡可能快速地把新療法帶給廣大患者，并同時評估其
FDA批準美國首個溶瘤病毒療法
10月27日，美國食品藥品監督局（FDA）發文稱，已經批準安進（Amgen）的溶瘤病毒療法（oncolytic virus therapy）用于治療病灶在皮膚和淋巴結，沒能通過手術完全清除的黑色素瘤。該藥物名字叫Imlygic（talimogene laherparepvec；T-VEC），是經
Molgradex拿下FDA突破性療法認定
“劍指”自身免疫性肺病！Molgradex拿下FDA突破性療法認定 Savara公司宣布，美國FDA授予其在研藥物Molgradex突破性療法認定，用于治療自身免疫性肺泡蛋白沉積癥（autoimmune pulmonary alveolar proteinosis，aPAP）患者。 Molg
FDA批準首款CRISPR基因編輯療法
·“經典CRISPER/Cas9的監管批準為下一代基因組編輯技術奠定了基礎。” ·鐮狀細胞病是一種由遺傳突變引起的疾病，異常的血紅蛋白使患者的紅細胞變得容易連接在一起，將紅細胞從正常的柔性圓形轉變成堅硬的月牙形，猶如鐮刀狀。這些畸形細胞會堵塞血管，導致血管閉塞、損傷血管壁，造成威脅生命的血栓。
創新or圍剿？一場關于基因檢測體外診斷的爭奪戰！
7月23日，國家食品藥品監督管理總局CFDA批準了廣州燃石的人EGFR/ALK/BRAF/KRAS基因檢測試劑盒[1]，這是CFDA批準的中國首個基于NGS的腫瘤伴隨診斷試劑盒，在我國體外診斷領域具有里程碑式的意義。 基因檢測從最初單個基因檢測到一組基因檢測，再到現在大panel檢測，從PCR
羅氏明星診斷產品F1CDx在日本獲批
瑞士制藥巨頭羅氏(Roche)控股的日本藥企中外制藥(Chugai)近日宣布，日本衛生勞動福利部（MHLW）已批準擴大FoundationOne? CDx Cancer Genomic Profile（以下簡稱“F1CDx”，癌癥基因組分析測試）的使用，作為羅氏靶向抗癌藥/酪氨酸激酶抑制劑Roz
帕金森病基因療法獲FDA再生醫學先進療法認定
開發治療神經疾病的生物醫學公司Voyager Therapeutics宣布，美國FDA為VY-AADC基因療法頒發了再生醫學先進療法（RMAT）認定，治療難以進行醫學管理，有運動波動的帕金森病患者。 帕金森病是一種慢性神經退行性疾病，影響了美國約100萬人口，全球約700-1000萬人口。據估
FDA授予百時美免疫療法nivolumab突破性療法認定
百時美施貴寶（BMS）5月14日宣布，FDA已授予實驗性PD-1免疫檢查點抑制劑nivolumab突破性療法認定，用于治療自體干細胞移植和brentuximab失敗的霍奇金淋巴瘤（HL）患者的治療。 Nivolumab突破性療法認定的授予，是基于一項正在復發性和難治性血液系統惡性腫瘤群體中開展
first－in－class胃癌一線療法獲FDA突破性療法
安進宣布，美國FDA授予其在研first in class單抗bemarituzumab突破性療法認定，與改良FOLFOX6化療方案（亞葉酸鈣、氟尿嘧啶和奧沙利鉑）聯用，一線治療 FGFR2b過表達和HER2陰性轉移性和局部進展性胃和胃食管（GEJ）腺癌。這些患者經FDA批準的伴隨診斷檢測顯示至
Keytruda組合療法治療肝癌獲FDA突破性療法認定
在過去的10年中，HCC的發病率和死亡率在穩步上升，而中國是世界上肝癌發病率最高的國家之一，新增肝癌病例占全世界肝癌新增病例的50%。HCC占肝癌總數的90%，在確診時疾病的發展階段對治療手段和患者預后有很大影響。肝臟切除或肝移植這類潛在治愈性手段只能用于早期HCC患者。無法切除的HCC患者預后
科學家提出全新靶向療法治癌癥
美國《科學》雜志近日發表一篇論文，介紹了一種全新的癌癥靶向治療方法，有可能遏制骨肉瘤、腦瘤以及某些胰腺腫瘤的生長，不過這種方法還有待通過臨床研究來驗證。 這項研究通過阻斷癌細胞用以維持增殖能力的信號通路，來達到抑制幾種侵襲性腫瘤生長的目的。發現可預示癌細胞弱點的遺傳標記物，開發針對這些
前列腺細胞靶向療法的技術特點
精尖技術：對各種前列腺細胞進行靶向調節，藥物靶向定位注入，與神經細胞的特征性位點結合，靶向修復各類前列腺細胞，達到治愈目的。 健康有術：，全程綠色治療，對久治不愈的疑難病癥效果尤佳。 生活有術：無需手術、住院，隨治隨走，不影響正常生活。
納米藥物新療法意在靶向治療癌癥
有一種掌握著生命藍圖的基因分子，其直徑僅相當于1米的二十五億分之一。現在，科學家已經可以培養出如此大小的分子，并用創新設備對其進行史無前例的精確測量。科學家在過去十年通過不懈努力獲得的這些技術，如今正帶領人類走向新的醫療與疾病診斷方式。 癌癥在人體內肆意地玩著“捉迷藏”的致命游戲。化學療法是當
基因療法通過病毒載體靶向神經挽救嬰兒
并沒有什么特別的事情發生在長著紅色小卷毛的3歲的Evelyn身上，除了她不應該在家里的起居室一邊與來訪者說話，一邊穿著連褲襪跟著一首名為《快樂》的曲子旋轉著跳舞。Milan和Elena Villarrea給Evelyn注冊接受基因治療試驗，他們因為脊髓肌肉萎縮癥曾失去了一個孩子。 圖片來源：MI
新靶向療法給腫瘤生長裝上“剎車閥”
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/9/507857.shtm ? 一種新療法以癌細胞為靶點，使用經過修飾的microRNA鏈自然地阻止細胞分裂。圖片來源：第二灣工作室/普渡大學 科技日報記者 張夢然 據《自然》旗下《癌基因
Nature：癌癥免疫療法靶向實體瘤新突破
基于T細胞的免疫療法對于癌癥的治療提供了巨大的希望：在針對血液癌癥的初期試驗中已經取得了初步成功。然而，對于實體瘤的治療來說目前仍然十分困難。最近發表在《Nature》雜志上的一項研究指出，IFN-gamma-T細胞分泌的一類信號分子能夠切斷腫瘤組織的血液供應，因而對于實體瘤治療效果具有重要的影
英國：納米基因靶向療法－治療癌癥新手段
化學療法是目前治療癌癥的主要手段，但由于化療使用的藥物是好壞通吃，不僅殺死癌細胞，也會對人體的正常細胞組織造成破壞，給患者身體造成極大的損傷。英國科學家如今研究出一種納米靶向療法，有望將好壞細胞區別對待。 英國倫敦大學醫學院一個科研小組通過對動物活體實驗發現，如果利用納米技術能夠將一組基因
神經細胞靶向修復療法的治療范圍
1. 腦血管病：短暫腦缺血、腦梗塞、腦梗死、 腔隙性梗死、腦血栓形成、腦出血、 蛛網膜下腔出血、腦外傷等腦血管疾病所造成腦病后遺癥偏癱、截癱。 2. 神經系統變性疾病： 運動神經元病變、 進行性脊肌萎縮、 進行性延髓麻痹、 原發性側索硬化、腦萎縮、老年癡呆癥、 多系統萎縮造成小腦性共濟失調。
神經細胞靶向修復療法的治療原理
神經靶向修復療法是武漢中大腦科研究院引進美國靶向技術平臺，集結數位享受國務院特殊津貼的國家名老專家經過數十年的潛心鉆研，在分子生物學基礎上結合神經修復學、細胞生物學、分子靶向治療學和康復醫學等多學科、多領域的先進理念，經過無數的臨床試驗，攻克和治療腦科頑疾的權威療法。作為一項復合型的治療方法，神
新型靶向性療法有望治療白血病
編碼BAP1組蛋白H2A去泛素酶復合體的ASXL1的突變通常會發生在人類骨髓腫瘤中，而且與患者預后較差存在一致性的關聯。然而ASXL1突變改變BAP1活性并驅動白血病發生的精確性分子機制，目前研究人員并不清楚。 近日，一篇發表在國際雜志Nature Cancer 上題為“Epigenetic
二代基因測序對癌癥治療究竟是奢侈品，還是標配？
Bryce Olson是英特爾的一名員工，幾年前，非常突然的，Bryce被診斷出了IV期前列腺癌，腫瘤的侵襲性很強，而且已經發生了多處轉移。一開始，Bryce嘗試了手術、化療和放療，然而這些傳統療法都不能阻止腫瘤的發展。Bryce想，按照這樣發展，自己大概看不到女兒小學畢業了。 傳統療法的大門
MASP2靶向單抗narsoplimab獲美國FDA優先審查
Omeros Corporation是一家創新型生物制藥公司，致力于發現、開發、商業化小分子和蛋白質療法，用于補體介導性疾病、中樞神經系統疾病、免疫相關疾病等罕見適應癥。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理單抗藥物narsoplimab（OMS721）的生物制品許可申請（BLA
Puma靶向藥物Nerlynx獲美國FDA授予孤兒藥資格
Puma Biotechnology是一家專注于開發和商業化創新產品以加強癌癥護理的生物制藥公司。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予Nerlynx（neratinib）治療乳腺癌腦轉移患者的孤兒藥資格（Orphan Drug Designation，ODD）。 孤兒藥是指用
美國FDA批準創新療法Ponvory（ponesimod）上市
強生（Johnson & Johnson）旗下楊森（Janssen）公司宣布，美國FDA批準創新療法Ponvory（ponesimod）上市，用于治療復發型多發性硬化癥（MS）成人患者。 Ponvory是一款口服特異性鞘氨醇-1-磷酸受體1（S1P1）調節劑。這類藥物能夠通過抑制S1P1受體的
FDA批準創新療法－有望治療過度嗜睡
3月21日是中國的“世界睡眠日”，人的一生中有三分之一的時間用于睡眠。睡眠是否充足和質量的好壞對人體健康有著舉足輕重的影響。而有些被睡眠障礙困擾的患者，不但晚上睡眠質量不高，而且導致白天會出現嗜睡，甚至不自主地進入睡眠的癥狀。這些患者急需能夠讓他們在白天保持清醒的療法。3月21日，FDA宣布批準
美國FDA“突破性療法”的前世今生
近些年，新藥研發愈發困難，不僅僅是單純的投資成本浩大，FDA對新藥申請的越加嚴格更是全球各大藥企所要面臨的共性問題。能獲得FDA的青睞與支持，對于任何一家企業來說都是一種奢求，而業界內似乎找到了一種較為實用的途徑，那就是“突破性療法”的認定。 “突破性療法”在近幾年可謂風頭正勁，不論哪家企業的
Mesoblast干細胞療法獲FDA優先審評資格
2日，Mesoblast公司宣布，美國FDA已接受其同種異體細胞療法Ryoncil（remestemcel-L）的生物制品許可申請（BLA），用于治療類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）兒童患者。FDA同時授予該申請優先審評資格，預計將于今年9月30日前做出回復。 據新聞稿中的統
基因檢測能否延長癌癥患者的生命？
在決定治療方案時，先進行基因檢測，這在肺癌治療領域已成為共識。不過，腫瘤基因檢測的產品獲批、商業化，還需國內公司通過長期隨訪、病例積累，自證臨床價值。 （在決定治療方案時，先進行基因檢測，這在肺癌治療領域已成為共識，美國、歐洲、中國等的醫生組織均制定了相應的共識文件。圖/視覺中國）
從全球精準醫療進展看未來投資機會
01 全球精準醫療進展 自2015年美國前總統奧巴馬提出“精準醫學計劃”后，精準醫療概念迅速席卷全球，近年來更呈逐年加速趨勢，各種新技術、新產品不斷出現。 基因測序的成本進一步降低至100美元，解讀效率進一步提升。 2017年1月，基因測序行業巨頭美國Illumina公司推出全新測序儀，將