FDA授予AlnylamRNAi藥物ALNAT3孤兒藥地位
全球領先的RNAi藥物開發公司——Alnylam制藥8月20日宣布，FDA已授予ALN-AT3孤兒藥地位(Orphan Drug Designation，ODD)，用于治療A型血友病患者。上周，FDA也已授予ALN-AT3治療B型血友病的孤兒藥地位。 目前，Alnylam正開發ALN-AT3作為一種皮下注射RNAi療法，靶向抗凝血酶(AT)，用于治療血友病：包括A型血友病、B型血友病、伴有抑制劑的A或B型血友病、及其他罕見出血性疾病(RBD)。 ALN-AT3采用了Alnylam制藥專有的半乳糖胺共軛遞送平臺，能夠通過皮下注射給藥。該公司計劃在2013年第四季度提交研究性新藥申請(IND)，并于2014年初啟動I期臨床試驗。 臨床前數據表明，ALN-AT3能夠使凝血酶的生成正常化，并能夠改善血友病小鼠的止血，同時還可以完全糾正一種非人類靈長類動物(NHP)血友病"抑制劑"模型中凝血酶的生成。 關于......閱讀全文
Alnylam藥物Onpattro獲英國NICE批準，治療hATTR淀粉樣變性
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業。近日，該公司藥物Onpattro（patisiran）在英國監管方面迎來轉機。英國國家衛生與臨床優化研究所（NICE）已發布積極意見，推薦Onpattro作為一種具有經濟效益的治療選擇，用于英國國家衛生服務系統（NHS），治療成人患者由遺傳
孟山都公司和Alnylam結成戰略聯盟
孟山都公司和Alnylam制藥公司已經結成了戰略聯盟，以推動農業領域的生物技術開發。這個新的聯盟將Alnylam公司的RNAi(核糖核酸干擾)知識產權和ZL技術帶入孟山都公司新的BioDirect技術，該技術制造為農民提供創新的生物解決方案。 根據該協議的條款，孟山都公司獲得Alnylam
每年只需兩次皮下注射！RNAi創新療法再獲新突破
今日，The Medicines Company宣布，每年只需接受兩次皮下注射的RNAi療法inclisiran，在降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）的關鍵性3期臨床試驗中，達到試驗的所有主要和次要終點。同時，Inclisiran表現出良好的安全性和耐受性。Inclisiran是使用Alnyl
2018十大RNA療法公司，第一名不是Moderna？
2006年，斯坦福大學教授Andrew Z．Fire和麻省大學醫學教授Craigc．Mello由于發現RNA干擾（RNA interference，RNAi）以及他們在基因沉默現象研究領域的杰出貢獻，獲得2006年諾貝爾生理學/醫學獎。 獲獎時，他們就曾預測，應用RNA干擾（RNAi）或小干擾
－默沙東退出RNAi研究領域
盡管最近羅氏公司、賽諾菲兩個制藥巨頭宣布重返RNAi療法研究領域，默沙東公司卻做出相反的決定，宣布撤出這一研究領域。公司最近宣布將相關的 Sirna公司以1億7千5百萬美元的價格出售給Alnylam公司。這也是默沙東公司宣布進行研發部門重組后的又一個大動作。??????? 公司于2006年以
創新RNAi療法givosiran治療急性肝卟啉癥獲美國FDA優先審查
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業，該公司藥物Onpattro（patisiran）于2018年8月獲美國和歐盟批準，用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療。此次批準，使Onpattro成為RNAi現象被發現整整20年以來獲準上
2018年備受關注的收購目標，免疫療法熱，簡直是買買買……
2018年，稅收改革將對制藥公司產生顯著影響，公司手握現金，急需重新整合pipelines，最終會呈現怎樣的局面呢？日前，BioPharma整理了8個來年備受關注的收購目標名單（按照字母順序排列），專注于包括基因編輯、肝臟疾病NASH、免疫療法和罕見病等熱門領域的公司，顯然會更加吸引收購者。
RNAi作用機理及藥物研發進展（一）
RNAi歷史?RNAi現象早在1993年就有報道：將產生紫色素的基因轉入開紫花的矮牽牛中，希望得到紫色更深的花，可是事與愿違，非但沒有加深紫色，反而成了白色。當時認為這是矮牽牛本來有的紫色素基因和轉入的外來紫色素基因都失去了功能，稱這種現象是“共抑制”。1995年，康奈爾大學的Su Guo博士用
從“老藥新用”到RNAi療法－COVID19研發最新進展盤點
隨著COVID-19疫情的持續進展，全球越來越多的研究機構和生物醫藥公司加入了新疫苗和治療藥物的開發隊伍中。日前，BioCentury跟蹤的新冠病毒研發項目清單顯示，近50項抗體和創新療法項目正在進行中。5日，又有數家生物醫藥和技術公司加入到抗擊COVID-19疫情的開發行列中來，下面我們來看看
這家公司用獨創的PNP技術打破GalNAc的邊界
2021年12月30日，圣諾制藥(Sirnaomics，Inc;股票代碼：2257.HK)正式登陸香港交易所，發行754萬股(香港發售10%、國際發售90%、另超額配股權15%)，發行價65.9港元，募資凈額為3.96億港元;若行使超配權，可額外募資7450萬港元。 本次IPO募集資金圣諾制藥
RNAi
1995年，康乃爾大學的Su Guo博士在試圖阻斷秀麗新小桿線蟲（C. elegans）中的par-1基因時，發現了一個意想不到的現象。她們本是利用反義RNA技術特異性地阻斷上述基因的表達，而同時在對照實驗中給線蟲注射正義RNA（sense RNA）以期觀察到基因表達的增強。但得到的結果是二者都同樣
盤點－|－2018年十大RNA生物制藥公司
將2018年稱之為RNA療法之年一點也不為過。今年8月，來自Alnylam公司的RNAi藥物Onpattro獲得美國FDA批準，成為RNAi現象被發現整整20年以來獲準上市的首款RNAi藥物，具有里程碑式的意義。而在本月7日，Moderna Therapeutics公司IPO募集6.043億美元
Alnylam公布I型原發性高草酸尿癥藥物Lumasiran積極試驗結果
11月3日，致力于RNAi療法的Alnylam制藥公司宣布了公司靶向葡糖酸氧化酶的1型原發性高草酸尿癥（PH1）RNAi療法藥物lumasiran（前代號為ALN-GO1）正在進行中的臨床1/2期研究的初步結果。試驗數據發布在近日的2017年美國腎臟病學會腎病周年度會議上。 年會上，Alnyl
首個原發性高草尿酸癥1型藥物！RNAi療法治晚期患者成功
????? 在伴有嚴重腎功能損害（包括透析）的PH1患者中，Oxlumo顯著降低血漿草酸水平。 Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的絕對領導者，已擁有4款商業化RNAi藥物Onpattro（patisiran）、Givlaari（givosiran）、Oxlumo（lumasiran）、
Alnylam制藥公司Onpattro－獲日本批準，治療hATTR淀粉樣變性
近日，Alnylam制藥公司宣布，日本衛生勞動福利部（MHLW）已批準Onpattro（patisiran），用于成人患者治療由遺傳性轉甲狀腺素蛋白（hATTR）介導的淀粉樣變性引起的多發神經病。Onpattro是日本批準的首個RNAi療法，Alnylam公司已計劃在日本立即推出該產品。在美國和
諾華完成$94億收購PCSK9靶向RNAi藥物inclisiran
瑞士制藥巨頭諾華（Novartis）近日宣布，已完成對The Medicines Company（TMC）制藥公司的收購。該筆收購于2019年11月宣布，此次收購的核心資產是一款降膽固醇RNAi藥物inclisiran。 諾華首席執行官Vas Narasimhan表示：“收購這家醫藥公司和降膽
首款RNAi藥物patisiran治療hATTR淀粉樣變性
RNAi療法開發領域的領軍企業Alnylam制藥公司近日在日本熊本舉行的第16屆淀粉樣變性國際研討會（ISA）上公布了RNAi藥物patisiran治療遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性的III期臨床研究APOLLO的新數據。 此次會上公布的是心臟亞群結果：APOLLO研究中有56%（n=
RNAi總結
RNA干涉（RNAi）是指雙鏈RNA分子使基因表達沉寂的現象，是在線蟲中發現的，在 1998年的一篇Nature論文中被公諸于眾。過去幾年中，科研工作者已明確轉錄后基因沉默現象普遍存在于動、植物中，在機體防御病毒入侵和轉座子沉默效應中起著重要作用。近年來的研究表明，將與mRNA對應的正義RNA和反義
RNAi－protocol
?siRNA protocolsOur current strategy with siRNA is to synthesis relatively small amounts enzymatically and use these to test for efficiency by western
RNAi技術
?DNA芯片檢測siRNA專一性? 長片斷的雙鏈RNA ?(dsRNA)?導入例如植物，真菌，果蠅，線蟲等生物的細胞中會引發同源mRNA的降解——這就是所謂的RNA interference ?(RNAi)。RNAi分兩個步驟，首先是長片斷雙鏈dsRNAs被核酶Dicer切割成21—25個堿基的sm
RNA干擾技術獲得新突破
??? 來自一家名為“ＡＬＮＹＬＡＭ”的生物技術公司的研究人員在11日出版的《自然》雜志上報告說，他們通過轉基因技術在ＲＮＡ（核糖核酸）干擾技術的研究上取得了突破，為治療糖尿病、癌癥等疾病帶來了希望。?? ＲＮＡ干擾是一種由雙鏈ＲＮＡ誘發的“基因沉默”。在此過程中，致病細胞中與雙鏈ＲＮＡ有同源序列
新型PCSK9靶向RNAi藥物inclisiran－III期臨床成功
The Medicines Company是一家生物制藥公司，專注于應對當今最大全球醫療挑戰和負擔——心血管疾病，其目的是阻止動脈粥樣硬化的致命性進展和高水平低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）造成的心血管風險。 近日，該公司公布了siRNA降脂藥物inclisiran每6個月給藥一次降低LDL-
強生/Arrowhead啟動RNAi三藥方案IIb期研究，狙擊乙肝病毒
Arrowhead是一家RNAi治療公司，目前正與強生合作開發有望功能性治愈乙型肝炎病毒（HBV）感染的RNAi藥物。近日，該公司宣布，強生旗下楊森制藥已開始在IIb期研究（REEF-1）對不同組合方案進行患者給藥，包括RNAi藥物JNJ-3989（前稱ARO-HBV）和/或JNJ-6379以及
羅氏與Dicerna簽署17億協議，開發乙肝病毒RNAi療法DCRHBVS！
Dicerna Pharmaceuticals是一家總部位于美國馬薩諸塞州劍橋市的生物制藥公司，致力于利用其專有的RNA干擾（RNAi）技術平臺開發治療肝臟疾病和癌癥的新療法。近日，該公司宣布與羅氏達成一項研究合作與許可協議，利用Dicerna公司專有的GalXC RNAi平臺技術開發治療慢性乙
對晚期有效——首個原發性高草尿酸癥1型(PH1)藥物！
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的絕對領導者，已擁有4款商業化RNAi藥物Onpattro（patisiran）、Givlaari（givosiran）、Oxlumo（lumasiran）、Leqvio（inclisiran），最后一款藥物與諾華合作開發和商業化。近日，該公司宣布，已
RNAi的功能
1.高通量的研究基因功能在后基因組時代，需要大規模高通量的研究基因的功能，由于RNAi能高效特異的阻斷基因的表達，因而RNAi成為研究基因功能的很好的工具。研究者將線蟲三號染色體上2232個基因對應的dsRNA合成出來，并注射到線蟲性腺內，然后觀察子代細胞分裂時出現的異常表型，結果發現了133個基因
RNAi的特征
①RNAi是轉錄后水平的基因沉默機制；②RNAi具有很高的特異性，只降解與之序列相應的單個內源基因的mRNA；③RNAi抑制基因表達具有很高的效率，表型可以達到缺失突變體表型的程度，而且相對很少量的dsRNA分子（數量遠遠少于內源mRNA的數量）就能完全抑制相應基因的表達，是以催化放大的方式進行的；
RNAi－實驗介紹
1. RNAi 介紹RNA 干擾（RNAi:RNA interference）是由諾貝爾生理學/醫學獎得主 Andrew Z. Fire 和 Craig C. Mello（1）在線蟲實驗中發現的，2001 年 Elbashir 等人發現哺乳類的 siRNA 可以進行 RNAi 誘導。這個方法與常規方
RNAi－實驗介紹
1. RNAi 介紹 RNA 干擾（RNAi:RNA interference）是由諾貝爾生理學/醫學獎得主 Andrew Z. Fire 和 Craig C. Mello（1）在線蟲實驗中發現的，2001 年 Elbashir 等人發現哺乳類的 siRNA 可以進行 RNAi 誘導
RNAi相關術語
1.RNAi?：（RNA interference）RNA干擾一些小的雙鏈RNA可以高效、特異的阻斷體內特定基因表達，促使mRNA降解，誘使細胞表現出特定基因缺失的表型，稱為RNA干擾（RNA interference，RNAi?，也譯作RNA干預或者干涉）。它也是體內抵御外在感染的一種重要保護機制