全球首款RNAi藥物patisiran獲批
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業。近日，該公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫藥產品委員會（CHMP）已發布積極意見，支持批準RNAi藥物patisiran，用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療。如果獲批，patisiran將以品牌名Onpattro上市銷售。 CHMP支持批準patisiran，是基于III期臨床研究APOLLO的數據。該研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、全球性研究，在伴發多發性神經病的hATTR淀粉樣變性患者中開展，旨在評估patisiran的有效性和安全性。該研究共入組了225例伴發多發性神經病的hATTR淀粉樣變性患者，涵蓋了39個基因型。研究中，患者以2:1的比例隨機分配至patisiran（0.3mg/kg，每3周靜脈輸注一次）和安慰劑治療。研究的主要終點是治療第18個月改良的神經病變損害評分（mNIS+7）相對基線的變......閱讀全文
首款RNAi藥物patisiran有望近期上市
今天美國生物技術公司Alnylam宣布其RNAi藥物patisiran在一個家族性淀粉樣多發性神經病變（FAP）三期臨床達到一級、二級終點，這是RNAi藥物首次在三期臨床達到主要臨床終點。這個名為Apollo的試驗招募225名患者，使用18個月一級終點mNIS+7和二級終點NorfolkQoL都
全球首款RNAi藥物patisiran獲批
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業。近日，該公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫藥產品委員會（CHMP）已發布積極意見，支持批準RNAi藥物patisiran，用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療。如果獲批，patisir
首款RNAi藥物patisiran治療hATTR淀粉樣變性
RNAi療法開發領域的領軍企業Alnylam制藥公司近日在日本熊本舉行的第16屆淀粉樣變性國際研討會（ISA）上公布了RNAi藥物patisiran治療遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性的III期臨床研究APOLLO的新數據。 此次會上公布的是心臟亞群結果：APOLLO研究中有56%（n=
賽諾菲和Alnylam向EMA提交全球首個RNAi藥物上市申請
12月18日，賽諾菲旗下專業化業務單元Sanofi Genzyme與美國RNAi（RNA干擾）藥物領先開發商Alnylam Pharmaceuticals表示，雙方已經向歐盟EMA提交了patisiran的上市許可申請（MAA）。patisiran是一款靶向運甲狀腺素蛋白（TTR）的用于治療遺傳
Alnylam藥物Onpattro在巴西申請上市，治療hATTR淀粉樣變性
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業。近日，該公司宣布已向巴西國家衛生監督局（ANVISA）提交了Onpattro（patisiran）的上市許可申請（MAA），用于遺傳性轉甲狀腺素蛋白（hATTR）介導的淀粉樣變性伴多發性神經病患者的治療。Onpattro已被ANVISA授予
全球首款RNAi藥物！Alnylam藥物Onpattro獲加拿大批準上市
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業。近日，該公司宣布加拿大衛生部（Health Canada）已批準Onpattro（patisiran）用于成人患者治療遺傳性轉甲狀腺素蛋白（hATTR）介導的淀粉樣變性。Onpattro是加拿大批準的唯一一個適用于與hATTR淀粉樣變性相關
Patisiran獲批上市－“沉默”的小核酸藥物曙光乍現？
上周，世界首例免疫艾滋病基因編輯嬰兒誕生的消息刷屏網絡，隨即引起軒然大波，而基因編輯則是利用生物學手段（如CRISPR/Cas9技術）實現對特定的基因片段的敲除或者修復，技術并非創新且已成熟，但風險仍兼而有之（如脫靶效應、收益與風險問題等），故此已遭多方強烈反對。而基因沉默則是另外一項與基因相關
RNAi藥物治療原發性高草酸尿（PH1）大幅降低尿草酸水平
Alnylam制藥公司是RNAi藥物開發領域的行業領頭羊，該公司與賽諾菲合作開發的一款RNAi藥物patisiran目前正在接受美國FDA的優先審查和歐盟EMA的加速審查，該藥用于遺傳性轉甲狀腺素蛋白（hATTR）淀粉樣變性的治療。FDA預計將在今年8月11日做出最終審查決定，如果獲批，pati
RNAi藥物lumasiran治療原發性高草酸尿大幅降低尿草酸水平
Alnylam制藥公司是RNAi藥物開發領域的行業領頭羊，該公司與賽諾菲合作開發的一款RNAi藥物patisiran目前正在接受美國FDA的優先審查和歐盟EMA的加速審查，該藥用于遺傳性轉甲狀腺素蛋白（hATTR）淀粉樣變性的治療。FDA預計將在今年8月11日做出最終審查決定，如果獲批，pati
Alnylam制藥公司Onpattro－獲日本批準，治療hATTR淀粉樣變性
近日，Alnylam制藥公司宣布，日本衛生勞動福利部（MHLW）已批準Onpattro（patisiran），用于成人患者治療由遺傳性轉甲狀腺素蛋白（hATTR）介導的淀粉樣變性引起的多發神經病。Onpattro是日本批準的首個RNAi療法，Alnylam公司已計劃在日本立即推出該產品。在美國和
RNAi作用機理及藥物研發進展（一）
RNAi歷史?RNAi現象早在1993年就有報道：將產生紫色素的基因轉入開紫花的矮牽牛中，希望得到紫色更深的花，可是事與愿違，非但沒有加深紫色，反而成了白色。當時認為這是矮牽牛本來有的紫色素基因和轉入的外來紫色素基因都失去了功能，稱這種現象是“共抑制”。1995年，康奈爾大學的Su Guo博士用
RNAi作用機理及藥物研發進展（二）
注：有些網站暫時打不開?事實上，很多制藥公司在RNAi上投入了大量的資源，以 siRNA 作為治療手段的前景誘人，siRNA 從發現到現在短短幾年的時間內，第一個 RNAi 藥物 Bevasiranib （ Acuity 公司）已經誕生 , 用于治療濕性老年性黃斑變性 (AMD) 。?據報道
Alnylam藥物Onpattro獲英國NICE批準，治療hATTR淀粉樣變性
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業。近日，該公司藥物Onpattro（patisiran）在英國監管方面迎來轉機。英國國家衛生與臨床優化研究所（NICE）已發布積極意見，推薦Onpattro作為一種具有經濟效益的治療選擇，用于英國國家衛生服務系統（NHS），治療成人患者由遺傳
賽諾菲攜手Alnylam－罕見病新藥獲得FDA突破性療法認定
近日有消息稱，法國制藥巨頭Sanofi與致力于RNAi療法的Alnylam在完成對兩款RNAi藥物Patisiran和Fitusiran的交易重組后，正打算聯手推進處于開發后期的罕見病新藥Lumasiran，用于治療原發性高草酸尿癥I型，近日獲得FDA授予的突破性療法認定。 原發性高草酸尿癥I
RNAi
1995年，康乃爾大學的Su Guo博士在試圖阻斷秀麗新小桿線蟲（C. elegans）中的par-1基因時，發現了一個意想不到的現象。她們本是利用反義RNA技術特異性地阻斷上述基因的表達，而同時在對照實驗中給線蟲注射正義RNA（sense RNA）以期觀察到基因表達的增強。但得到的結果是二者都同樣
RNAi藥物市場潛力巨大但路途遙遠
RNA干涉技術（RNAi）正在受到越來越多的關注，一些大型制藥企業已經注入數以十億美元的資金。由于RNAi特異性抑制蛋白質的合成，所以在理論上優于任何以抑制蛋白功能為機制的傳統藥物。但是，目前仍沒有任何一種RNAi新藥上市，最早也要等到2010年，市場達到一定規模至少要5-10年。 現在有4家公
罕見病RNAi療法！變革性藥物givosiran治療急性肝卟啉癥(AHP)
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業，該公司藥物Onpattro（patisiran）于2018年8月獲美國和歐盟批準，用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療。此次批準，使Onpattro成為RNAi現象被發現整整20年以來獲準上
Alnylam－RNAi－膽固醇藥物一期實驗結果良好
Alnylam公司最近公布了其最新的RNAi藥物ALN-PCS早期研究成果。這種藥物是一種被設計為靶向PCSK9酶基因產物的藥物。 PCSK9的主要生理作用是降解LDL膽固醇，通過抑制這種酶的活性，肝臟部位LDL受體活性將會明顯提高并進而降低血液中LDL膽固醇的含量從而達到治療效果。研究人員
－FDA授予Alnylam－RNAi藥物ALNAT3孤兒藥地位
全球領先的RNAi藥物開發公司——Alnylam制藥8月20日宣布，FDA已授予ALN-AT3孤兒藥地位(Orphan Drug Designation，ODD)，用于治療A型血友病患者。上周，FDA也已授予ALN-AT3治療B型血友病的孤兒藥地位。 目前，Alnylam正開發ALN-
RNAi總結
RNA干涉（RNAi）是指雙鏈RNA分子使基因表達沉寂的現象，是在線蟲中發現的，在 1998年的一篇Nature論文中被公諸于眾。過去幾年中，科研工作者已明確轉錄后基因沉默現象普遍存在于動、植物中，在機體防御病毒入侵和轉座子沉默效應中起著重要作用。近年來的研究表明，將與mRNA對應的正義RNA和反義
RNAi－protocol
?siRNA protocolsOur current strategy with siRNA is to synthesis relatively small amounts enzymatically and use these to test for efficiency by western
RNAi技術
?DNA芯片檢測siRNA專一性? 長片斷的雙鏈RNA ?(dsRNA)?導入例如植物，真菌，果蠅，線蟲等生物的細胞中會引發同源mRNA的降解——這就是所謂的RNA interference ?(RNAi)。RNAi分兩個步驟，首先是長片斷雙鏈dsRNAs被核酶Dicer切割成21—25個堿基的sm
高度創新RNAi治療急性肝卟啉癥III期臨床獲得空前成功！
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業，該公司藥物Onpattro（patisiran）于2018年8月獲美國和歐盟批準，用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療。此次批準，使Onpattro成為RNAi現象被發現整整20年以來獲準上
新型PCSK9靶向RNAi藥物inclisiran－III期臨床成功
The Medicines Company是一家生物制藥公司，專注于應對當今最大全球醫療挑戰和負擔——心血管疾病，其目的是阻止動脈粥樣硬化的致命性進展和高水平低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）造成的心血管風險。 近日，該公司公布了siRNA降脂藥物inclisiran每6個月給藥一次降低LDL-
高血壓創新療法！Alnylam公布RNAi藥物zilebesiran臨床數據
單劑量zilebesiran可在6個月內持續降低血管緊張素原(AGT)水平和血壓。 2021年11月16日訊 /生物谷BIOON/ --Alnylam是一家行業領先的RNAi治療公司。近日，該公司在美國心臟病學會（AHA）科學會議上公布了RNAi藥物zilebesiran（ALN-AGT）1期
諾華完成$94億收購PCSK9靶向RNAi藥物inclisiran
瑞士制藥巨頭諾華（Novartis）近日宣布，已完成對The Medicines Company（TMC）制藥公司的收購。該筆收購于2019年11月宣布，此次收購的核心資產是一款降膽固醇RNAi藥物inclisiran。 諾華首席執行官Vas Narasimhan表示：“收購這家醫藥公司和降膽
高血壓創新療法！Alnylam公布RNAi藥物zilebesiran臨床數據
Alnylam是一家行業領先的RNAi治療公司。近日，該公司在美國心臟病學會（AHA）科學會議上公布了RNAi藥物zilebesiran（ALN-AGT）1期研究的陽性結果。zilebesiran是一種靶向血管緊張素原（AGT）的皮下注射RNAi藥物，目前正被開發用于治療高血壓。 AGT是腎素
超20億美元，瑞博生物與BI共同開發小核酸藥物
2024年1月3日，蘇州瑞博生物技術股份有限公司（Suzhou Ribo Life Science Co., Ltd）及瑞博國際研發中心（Ribocure Pharmaceuticals AB）（統稱“瑞博”）與德國勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）達成合作，宣布將共同開發
全球第二款RNAi藥物！創新藥Givlaari獲FDA批準，可治療AHP
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業，該公司藥物Onpattro（patisiran）于2018年8月獲美國和歐盟批準，用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療。此次批準，使Onpattro成為RNAi現象被發現整整20年以來獲準上
RNAi的功能
1.高通量的研究基因功能在后基因組時代，需要大規模高通量的研究基因的功能，由于RNAi能高效特異的阻斷基因的表達，因而RNAi成為研究基因功能的很好的工具。研究者將線蟲三號染色體上2232個基因對應的dsRNA合成出來，并注射到線蟲性腺內，然后觀察子代細胞分裂時出現的異常表型，結果發現了133個基因